Vaincre la mucovisidose
Etude de PTC124 dans le traitement de la mucoviscidose chez l'enfant
Essai de phase II
Etat d'avancement : terminé
Etat d'avancement : terminé
Axe de recherche : Pharmacologie
Porteur du projet : PTC Therapeutics
Soutenu par : PTC Therapeutics
Nombre de patients : 30
Localisation : France et Belgique - Europe
Date de début : mars-07
Date de fin prévue : oct-07
Porteur du projet : PTC Therapeutics
Soutenu par : PTC Therapeutics
Nombre de patients : 30
Localisation : France et Belgique - Europe
Date de début : mars-07
Date de fin prévue : oct-07
Objectif : L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la bonne tolérance ainsi que l’efficacité chez l'enfant de la prise orale de PTC 124 dans le traitement de la mucoviscidose sur une période de traitement de 28 jours.
Critères d'inclusion
- test de la sueur positif
- 2 mutations CFTR dont au moins 1 non sens
- âge >= à 6 ans
- poids >= à 25 kg
- VEMS >= à 40% de la normale
- SaO2 >= à 92% sous air
- test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer
- bonne compliance, compréhension du protocole et consentement
Critères d'exclusion
- patient non stable cliniquement
- ayant déjà été exposé au PTC 124
- patient en cours d’exacerbation respiratoire (voies hautes ou basses) dans les 2 semaines avant le début de l’étude
- complication respiratoire majeure dans les 2 mois avant le début de l’étude
- insuffisance rénale (créatinine > à 1,5 fois la normale)
- perturbation du bilan hépatique et sanguin
- patients transplantés, inclus dans un autre protocole clinique ou ayant été exposé à un autre traitement expérimental depuis moins de 14 jours
- sous PPAR? agonistes ou pioglitazone
- modification des traitements intra nasaux depuis moins de 14 jours
- modification du traitement de fond (systémique ou inhalé) de corticoïdes depuis moins de 14 jours
- inhalation de gentamicine ou amikacine dans les 14 jours avant le début de l’étude ou pendant l’étude
- prescription aminoglycosides (antibiotique) dans les 14 jours avant le début de l’essai
- patiente enceinte
- test de la sueur positif
- 2 mutations CFTR dont au moins 1 non sens
- âge >= à 6 ans
- poids >= à 25 kg
- VEMS >= à 40% de la normale
- SaO2 >= à 92% sous air
- test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer
- bonne compliance, compréhension du protocole et consentement
Critères d'exclusion
- patient non stable cliniquement
- ayant déjà été exposé au PTC 124
- patient en cours d’exacerbation respiratoire (voies hautes ou basses) dans les 2 semaines avant le début de l’étude
- complication respiratoire majeure dans les 2 mois avant le début de l’étude
- insuffisance rénale (créatinine > à 1,5 fois la normale)
- perturbation du bilan hépatique et sanguin
- patients transplantés, inclus dans un autre protocole clinique ou ayant été exposé à un autre traitement expérimental depuis moins de 14 jours
- sous PPAR? agonistes ou pioglitazone
- modification des traitements intra nasaux depuis moins de 14 jours
- modification du traitement de fond (systémique ou inhalé) de corticoïdes depuis moins de 14 jours
- inhalation de gentamicine ou amikacine dans les 14 jours avant le début de l’étude ou pendant l’étude
- prescription aminoglycosides (antibiotique) dans les 14 jours avant le début de l’essai
- patiente enceinte
Schéma de l'étude : Phase II, non randomisée, en ouvert, en groupe parallèle, comparaison de doses
Source : www.Clinicaltrials.gov, N° NCT00458341