Vaincre la mucovisidose
Etude de l'Ataluren (PTC124™) dans le traitement de la mucoviscidose
Essai de phase III
Etat d'avancement : en recrutement
Etat d'avancement : en recrutement
Axe de recherche : Pharmacologie
Porteur du projet : PTC Therapeutics
Soutenu par : PTC Therapeutics, Genzyme, Cystic Fibrosis Foundation
Nombre de patients : 208
Localisation : Etats-Unis, Canada, Belgique, France, Italie, Allemagne, Espagne, Hollande, Suède, Israël, Royaume-U - Amérique du Nord, Europe, Moyen-Orient
Date de début : juil-09
Date de fin prévue : mars-12
Porteur du projet : PTC Therapeutics
Soutenu par : PTC Therapeutics, Genzyme, Cystic Fibrosis Foundation
Nombre de patients : 208
Localisation : Etats-Unis, Canada, Belgique, France, Italie, Allemagne, Espagne, Hollande, Suède, Israël, Royaume-U - Amérique du Nord, Europe, Moyen-Orient
Date de début : juil-09
Date de fin prévue : mars-12
Objectif : L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la tolérance e l'Ataluren (PTC124™) chez des patients atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation non sens.
Critères d'inclusion
- test de la sueur > 40 mEq/L
- âge >= à 6 ans
- poids >= à 16 kg
- Valeur de DDP nasal anormale
- 2 mutations CFTR dont au moins 1 non sens
- patient capable de réaliser des EFR de façon reproductible
- VEMS >= à 40% et <= à 90% de la théorique
- SaO2 >= 92% en air ambiant
- patiente en âge de procréer sous contraception
- bonne compliance, compréhension du protocole et consentement
Critères d'exclusion
- antécédent d'allergie au produit ainsi qu'à l'un de ses excipients
- toute modification du traitement de fond dans les 4 semaines avant le début de l'étude
- patient ayant participé à un autre essai concernant une molécule dans les 4 semaines avant le début de d'essai
- patient sous traitement antibiotique systémique (aminoglycoside) lors de la réalisation de la baseline DDP Nasale
- patient sous traitement antibiotique IV 3 semaine avant le début de l'étude
- antécédent de transplantation d'organe solide ou de moelle osseuse
- patient sous immunosuppresseur autre de corticostéroïde
- patient engagé dans un autre essai thérapeutique
- patient cliniquement stable sans exacerbation pulmonaire dans les 8 semaines avant le début de l'essai
- antécédent connu d'hypertension portale
- patients porteur de l'hépatite B, C et HIV
- patiente enceinte ou allaitant
- tabagisme ou antécédent de tabagisme >= à 10 paquets-année
- test de la sueur > 40 mEq/L
- âge >= à 6 ans
- poids >= à 16 kg
- Valeur de DDP nasal anormale
- 2 mutations CFTR dont au moins 1 non sens
- patient capable de réaliser des EFR de façon reproductible
- VEMS >= à 40% et <= à 90% de la théorique
- SaO2 >= 92% en air ambiant
- patiente en âge de procréer sous contraception
- bonne compliance, compréhension du protocole et consentement
Critères d'exclusion
- antécédent d'allergie au produit ainsi qu'à l'un de ses excipients
- toute modification du traitement de fond dans les 4 semaines avant le début de l'étude
- patient ayant participé à un autre essai concernant une molécule dans les 4 semaines avant le début de d'essai
- patient sous traitement antibiotique systémique (aminoglycoside) lors de la réalisation de la baseline DDP Nasale
- patient sous traitement antibiotique IV 3 semaine avant le début de l'étude
- antécédent de transplantation d'organe solide ou de moelle osseuse
- patient sous immunosuppresseur autre de corticostéroïde
- patient engagé dans un autre essai thérapeutique
- patient cliniquement stable sans exacerbation pulmonaire dans les 8 semaines avant le début de l'essai
- antécédent connu d'hypertension portale
- patients porteur de l'hépatite B, C et HIV
- patiente enceinte ou allaitant
- tabagisme ou antécédent de tabagisme >= à 10 paquets-année
Schéma de l'étude : Etude randomisée, en aveugle, en groupe parallèle versus placebo
Traitement : 10-10-20 mg/kg par jour, placebo
Durée du traitement : 48 semaines
Source : www.Clinicaltrials.gov, N° NCT00803205